Methodological approaches for the benefit-risk assessment of medicinal products in European regulatory decision-making : a special emphasis on the MultiCriteria Decision Analysis "MCDA” Method a quantitative approach

• Main Author: Staedelin, Marie
• Other Authors: Strasbourg
• Language: en
• Published: 2014
• Subjects: Evaluation bénéfice- risque; Législation pharmaceutique Européenne; Prise de décision règlementaire en Europe; Médicaments; Méthodologies; Aide à la décision multicritère; Benefit-risk assessment; European Pharmaceutical legislation; European regulatory decision-making; Medicines; Methodologies; Multi-Criteria Decision Analysis; 615; 340
• Online Access: http://www.theses.fr/2014STRAJ013

L'évaluation des bénéfices et des risques des médicaments joue un rôle central dans la protection de la santé publique. Cependant, et de l’avis général, il apparaît que cette évaluation nécessite d’être revisitée. En 2010, aucun examen n’avait encore été effectué pour déterminer si les méthodes disponibles pouvaient être appliquées à l’évaluation de la balance bénéfice-risque des médicaments dans le cadre réglementaire, et si oui à quel point elles seraient applicable. L’objectif de cette thèse a donc été d’identifier la ou les méthodes pouvant être théoriquement utilisées pour ce type d’évaluation, puis de les confronter à des cas concrets afin d’en déterminer leur applicabilité. Les résultats de l’évaluation des méthodes ont montrés que les méthodes les plus appropriées sont la méthode d’aide à la décision multicritère (MCDA) ainsi que ses variantes. Les résultats de l'application pratique de la méthode MCDA ont indiqué que cette méthode peut être utilisé dans les scénarios communs d'enregistrement en Europe. Cependant il convient de noter que cette méthode ne fournit ni une recette « prête à l'emploi » pour exécuter cette évaluation ni une réponse directe. === The benefit-risk evaluation of new medicines plays a central role in safeguarding public health. Nevertheless, it seems that the benefit-risk evaluation calls for further improvement. In 2010, no review had been performed of how available benefit-risk assessment methods could be applied for a regulatory benefit-risk assessment and how feasible that would be when facing real-life cases. The objective of this thesis has thus been to identify method(s) that could be theoretically used for such an assessment, and then to confront it/them to real-life cases, in order to determine their applicability. The results of the methods evaluation showed that the most suitable methods for a regulatory benefit-risk assessment of medicinal products are the MCDA method and the MCDA based methods. The results of the practical application of the MCDA indicated that the method could be used for medicinal products registered through a common registration scenario in Europe. However it should be noted that this method provides neither a “ready-made” recipe to perform an assessment nor a direct answer.