Causal effects in randomized trials in the presence of partial compliance: breastfeeding on infant growth

• Main Author: Guo, Tong
• Other Authors: Robert William Platt (Supervisor)
• Format: Others
• Language: en
• Published: McGill University 2009
• Subjects: Biology - Biostatistics
• Online Access: http://digitool.Library.McGill.CA:80/R/?func=dbin-jump-full&object_id=66724

There has been considerable growth in the statistics literature on methods for estimating causal effects from randomized controlled trials in which non-compliance occurs. However, the focus has been limited to all-or-none compliance. This thesis develops new methodology to estimate causal effects in a randomized trial setting in which non-compliance can be better classified as "full-partial-none" compliance and where subjects in both the experimental and control arm could receive experimental treatment to varying degrees regardless of treatment assignment. This new approach to address the problem is based on principal stratification theory. We define compliance stratification effects as a special case of principal stratification and use dual propensity scores (propensity scores estimated under both possible treatment assignments) to estimate compliance principal effects. We demonstrate that dual propensity scores have many of the attractive properties of the ordinary propensity score and that compliance stratification effects become estimable by adjusting for the estimated dual propensity scores using stratification, matching or regression. We apply our methodology to a breastfeeding promotion intervention trial and assess the causal effects of prolonged and exclusive breastfeeding on infant growth (weight or length) at one year of age. === La littérature statistique a connu un important essor en ce qui concerne les méthodes employées pour estimer les effets causaux à partir d'essais sur des échantillons aléatoires contrôlés en présence de la non-conformité. L'attention a toutefois été portée sur la présence ou l'absence totale de la conformité. Ce mémoire élabore une nouvelle méthodologie qui sert à estimer les effets causaux d'essais sur des échantillons aléatoires où la « non-conformité » est remplacée par une conformité « Totale-partielle-absente » et où les sujets, à la fois des côtés de l'expérimentation et du contrôle, pouvaient recevoir des traitements expérimentaux à différents degrés, indépendamment de l'application du traitement. Cette nouvelle façon d'aborder le problème se base sur la théorie de stratification principale. Nous définissons les effets de la stratification de la conformité comme étant un cas particulier de la stratification principale et utilisons des scores de propension duaux (estimés au-dessous des deux applications du traitement possibles) pour estimer les effets principaux de la conformité. Nous démontrons que les scores de propension duaux conservent beaucoup de propriétés intéressantes du score de propension normal et qu'ils peuvent servir à estimer les effets de stratification de la conformité. Nous appliquons notre méthodologie à l'allaitement naturel et évaluons les effets causaux d'un allaitement naturel exclusif et prolongé sur la croissance (le poids et la taille) du nourrisson à l'âge d'un an.