Modelos bayesianos para estimar risco relativo em desfechos binários e politômicos
A razão de chances (RC) e o risco relativo (RR) são medidas de associação utilizadas em epidemiologia. Existem discussões sobre desvantagens da RC como medida de associação em delineamentos prospectivos, e que nestes o RR deve ser utilizado, especialmente se o desfecho for comum (>10%). No caso d...
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A razão de chances (RC) e o risco relativo (RR) são medidas de associação utilizadas em epidemiologia. Existem discussões sobre desvantagens da RC como medida de associação em delineamentos prospectivos, e que nestes o RR deve ser utilizado, especialmente se o desfecho for comum (>10%). No caso de desfechos binários e dados independentes, alternativas ao uso da RC estimada pela regressão logística foram propostas. Uma delas é o modelo log-binomial e outra é a regressão de Poisson com variância robusta. Tais modelos permitem identificar fatores associados ao desfecho e estimar a probabilidade do evento para cada unidade observacional. Em relação à estimação das probabilidades, a regressão de Poisson robusta tem como desvantagem a possibilidade de estimar probabilidades maiores que 1. Isto não ocorre com o modelo log-binomial, entretanto, o mesmo pode enfrentar problemas de convergência. Alguns autores recomendam que o modelo log-binomial seja a primeira escolha de análise, deixando-se o uso da regressão de Poisson robusta apenas para as situações em que o primeiro método não converge. Em 2010, o uso de metodologia bayesiana foi proposta como maneira de solucionar os problemas de convergência e simulações comparando com as abordagens anteriores foram procedidas. No entanto, tais simulações tiveram limitações: preditores categóricos não foram considerados; apenas um tamanho de amostra foi avaliado; apenas a mediana e o intervalo de credibilidade de caudas iguais foram considerados na abordagem bayesiana, quando existem outras opções; e a principal delas, as medidas comparativas foram calculadas para os coeficientes do modelo e não para o RR. Nesta tese, tais limitações foram superadas, e encontrou-se outro estimador bayesiano para o RR, a moda, com menor viés e erro quadrático médio em geral. Os modelos citados anteriormente são apropriados para análise de observações independentes, entretanto há casos em que esta suposição não é válida, como em ensaios clínicos randomizados em cluster ou modelagem multinível. Apenas cinco trabalhos foram encontrados com propostas de como estimar o RR para esses casos. Quando o interesse é a estimação do RR com desfechos politômicos, apenas dois trabalhos apresentaram sugestões. Conseguiu-se neste trabalho estender a metodologia bayesiana proposta para desfechos binários e dados independentes para lidar com essas duas situações. === The odds ratio (OR) and relative risk (RR) are measures of association used in epidemiology. There are discussions about disadvantages of the OR as an measure of association in prospective studies, and that instead of this measure, the RR should be used, especially if the outcome is common (>10%). In the case of binary outcomes and independent data, alternatives to OR estimated by logistic regression were proposed. One is the log-binomial model and other is the Poisson regression with robust variance. Such models allow to identify factors associated with outcome and to estimate the probability of the event for each observational unit. Regarding the estimation of probabilities, the robust Poisson regression has the disadvantage of possibly estimating probabilities greater than 1. This does not occur with the logbinomial model; however, the same can face convergence problems. Some authors recommend the log-binomial model as the first choice of analysis, leaving the use of robust Poisson regression just for situations where the first model does not converge. In 2010, the use of Bayesian methodology was proposed as a way to solve the convergence problems and simulations comparing with the previous approaches were proceeded. However, such simulations had limitations: categorical predictors were not considered; only one sample size was evaluated; only the median and equal tail credible interval were addressed in the Bayesian approach, when there are other options; and the main one, the comparative measures were calculated only for the model coefficients and not for the RR. In this thesis, these limitations have been overcome, and another Bayesian estimator of the RR, the mode, presented less bias and mean squared error in general. The models mentioned above are suitable for analysis of independent observations; however there are cases where this assumption is not valid, as in clustered randomized trials or multilevel modeling. Only five papers were found with proposals of how to estimate the RR in these cases. When the interest is on estimation of the RR with polytomous outcomes, only two studies presented suggestions. In this work, the Bayesian methodology proposed for binary outcomes and independent data was extended to deal with these two situations. |
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Em relação à estimação das probabilidades, a regressão de Poisson robusta tem como desvantagem a possibilidade de estimar probabilidades maiores que 1. Isto não ocorre com o modelo log-binomial, entretanto, o mesmo pode enfrentar problemas de convergência. Alguns autores recomendam que o modelo log-binomial seja a primeira escolha de análise, deixando-se o uso da regressão de Poisson robusta apenas para as situações em que o primeiro método não converge. Em 2010, o uso de metodologia bayesiana foi proposta como maneira de solucionar os problemas de convergência e simulações comparando com as abordagens anteriores foram procedidas. No entanto, tais simulações tiveram limitações: preditores categóricos não foram considerados; apenas um tamanho de amostra foi avaliado; apenas a mediana e o intervalo de credibilidade de caudas iguais foram considerados na abordagem bayesiana, quando existem outras opções; e a principal delas, as medidas comparativas foram calculadas para os coeficientes do modelo e não para o RR. Nesta tese, tais limitações foram superadas, e encontrou-se outro estimador bayesiano para o RR, a moda, com menor viés e erro quadrático médio em geral. Os modelos citados anteriormente são apropriados para análise de observações independentes, entretanto há casos em que esta suposição não é válida, como em ensaios clínicos randomizados em cluster ou modelagem multinível. Apenas cinco trabalhos foram encontrados com propostas de como estimar o RR para esses casos. Quando o interesse é a estimação do RR com desfechos politômicos, apenas dois trabalhos apresentaram sugestões. Conseguiu-se neste trabalho estender a metodologia bayesiana proposta para desfechos binários e dados independentes para lidar com essas duas situações. The odds ratio (OR) and relative risk (RR) are measures of association used in epidemiology. There are discussions about disadvantages of the OR as an measure of association in prospective studies, and that instead of this measure, the RR should be used, especially if the outcome is common (>10%). In the case of binary outcomes and independent data, alternatives to OR estimated by logistic regression were proposed. One is the log-binomial model and other is the Poisson regression with robust variance. Such models allow to identify factors associated with outcome and to estimate the probability of the event for each observational unit. Regarding the estimation of probabilities, the robust Poisson regression has the disadvantage of possibly estimating probabilities greater than 1. This does not occur with the logbinomial model; however, the same can face convergence problems. Some authors recommend the log-binomial model as the first choice of analysis, leaving the use of robust Poisson regression just for situations where the first model does not converge. In 2010, the use of Bayesian methodology was proposed as a way to solve the convergence problems and simulations comparing with the previous approaches were proceeded. However, such simulations had limitations: categorical predictors were not considered; only one sample size was evaluated; only the median and equal tail credible interval were addressed in the Bayesian approach, when there are other options; and the main one, the comparative measures were calculated only for the model coefficients and not for the RR. In this thesis, these limitations have been overcome, and another Bayesian estimator of the RR, the mode, presented less bias and mean squared error in general. The models mentioned above are suitable for analysis of independent observations; however there are cases where this assumption is not valid, as in clustered randomized trials or multilevel modeling. Only five papers were found with proposals of how to estimate the RR in these cases. When the interest is on estimation of the RR with polytomous outcomes, only two studies presented suggestions. In this work, the Bayesian methodology proposed for binary outcomes and independent data was extended to deal with these two situations. 2013-11-07T01:47:12Z 2013 info:eu-repo/semantics/publishedVersion info:eu-repo/semantics/doctoralThesis http://hdl.handle.net/10183/80066 000903698 por info:eu-repo/semantics/openAccess application/pdf reponame:Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da UFRGS instname:Universidade Federal do Rio Grande do Sul instacron:UFRGS |