Advanced Therapy Medicinal Products in type I diabetes mellitus: technological and regulatory challenges

• Main Authors: Camila Leal-Lopes, Marluce da Cunha Mantovani, Mari Cleide Sogayar
• Format: Article
• Language: English
• Published: Fundação Oswaldo Cruz (FIOCRUZ) 2018-02-01
• Series: Vigilância Sanitária em Debate: Sociedade, Ciência & Tecnologia
• Subjects: Produtos Medicinais de Terapia Avançada; Diabetes Mellitus do Tipo 1; Transplante e Encapsulamento de Ilhotas Pancreáticas; Legislação Regulatória de Terapias Celulares e Genéticas; Biofármacos
• Online Access: https://visaemdebate-v2.incqs.fiocruz.br/index.php/visaemdebate/article/view/1056

TÍTULO PT: Produtos Medicinais de Terapia Avançada no diabetes mellitus tipo I: desafios tecnológicos e regulatórios Introdução: O diabetes mellitus do tipo 1 (T1DM) é uma desordem autoimune que culmina na destruição das células β-pancreáticas produtoras de insulina. Atualmente, Produtos Medicinais de Terapia Avançada (ATMP) são desenvolvidos no Brasil, para fins de pesquisa clínica e terapia celular, pelos chamados Centros de Tecnologia Celular (CTC), de acordo com a Resolução da Diretoria Colegiada nº 9/2011, emitida pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Objetivos: Esse estudo foi conduzido com o objetivo principal de descrever e discutir o desenvolvimento de produtos medicinais em terapia avançada (ATMP) para o tratamento de T1DM. Método: Esse estudo foi realizado através de pesquisa qualitativa, revisão narrativa e discussão critica. Resultados: Os ATMP promovem abordagens terapêuticas para o diabetes demonstrando grande potencial para restaurar a secreção endógena de insulina dos pacientes, aumentando sua qualidade de vida, superando as complicações crônicas do Diabetes e reduzindo o impacto socioeconômico desta doença. Atualmente, os ATMP para T1DM compreendem: a) terapia celular; b) terapia gênica; c) engenharia tecidual e d) ATMP associados a produtos biofarmacêuticos. Conclusões: Pesquisas adicionais deverão contribuir para mobilizar governos e organizações para ações que promovam, de forma eficiente, a redução do impacto do diabetes nos indivíduos e na sociedade. Para isso, é essencial que a legislação brasileira acompanhe de perto os desenvolvimentos biotecnológicos, dando suporte para o progresso científico e beneficiando pacientes de T1DM com terapias modernas.